摘要：血漿蛋白制品也稱為血液制品。目前全球上市的血漿蛋白制品共30多個品種。鑒于其具有原料來源特殊、安全可靠、對部分疾病治療不可替代等特性,很多產品在市場上處于供不應求的狀態。罕見病常由遺傳缺陷、自身免疫、變態反應等因素引起,給患者及其家庭造成巨大的負擔。孤兒藥是用于預防、診斷、治療罕見病和罕見狀態的診斷試劑、疫苗、藥物、醫療器械等。自1983年美國通過《孤兒藥法案》(ODA)后,已有多個國家或地區通過相關法案,以研究資助、稅費減免、優先審批、市場獨占等方式鼓勵企業研發孤兒藥,ODA的頒布極大地促進了相關血液制品企業的發展。本文總結了美國、歐盟、日本、澳大利亞藥監部門以孤兒藥身份審批的血漿蛋白制品,共包括四大類18個品種,占當前所有血漿蛋白制品品種數的56%。中國目前尚未立法定義罕見病和孤兒藥,這在一定程度上制約了國內血液制品企業的發展。孤兒藥相關法案頒布帶來的政策紅利將有助于國內血液制品企業發展壯大,縮小與國際血液制品巨頭的差距。